第5章 基因编辑技术在治疗罕见遗传病中的最新进展与挑战（2/5）
介绍 CRISPR-Cas 系统的组成和工作机制，包括向导 RNA（gRNA）与 Cas 蛋白的作用方式。
（二）在镰状细胞贫血中的应用
阐述如何通过基因编辑修复导致镰状细胞贫血的基因突变，恢复正常血红蛋白的生成。
（三）在地中海贫血中的应用
分析针对地中海贫血相关基因的编辑策略和治疗效果。
（四）在其他罕见遗传病中的应用实例
列举其他如杜氏肌营养不良、血友病等罕见病的治疗研究进展。
三、CRISPR 技术治疗罕见遗传病的最新进展
（一）提高编辑效率和准确性
本章未完，下一页继续
